民主党政策集による難治性疾患対策です。
○難病患者・家族の切実な声が施策に反映されるよう、難病対策委員会の定例開催等といった環境整備を着実にすすめる
○新規指定や対象年齢拡大を望む様々な疾患の患者が必要な医療が受けられるよう、現行の難病対策及び希少疾病の新薬開発や保険適用の仕組みを抜本的に改革
○難病に関する調査研究及び医療費の自己負担の軽減を柱とする新たな法制度を整備
○白血病等、長期継続治療を要する患者の自己負担軽減
現行の難病対策のうち医療費の助成制度（特定疾患治療研究事業）は、保険診療の自己負担分の一部を国と都道府県が公費負担として助成しています。
昭和４７年からの制度で、制度としては安定運営されていますが、対象疾患は４５疾患のみです。
対象疾患に指定されるか否かで医療費負担が大きく異なりますので、対象疾患拡大の「切実な声」があります。
どんな病気であっても、長引く病気、治らない病気は、当事者にとっては「難病」です。
しかし、旧政権では長期療養疾患をすべて公費負担医療にする考えはなく、公費負担の対象となる「特定疾患」を次のように定義しています。
「原因不明、治療方法未確立であり、かつ後遺症を残すおそれが少なくない疾病」として調査研究を進めている疾患のうち、診断基準が一応確立し、かつ難治度、重症度が高く患者数が比較的少ないため、公費負担の方法をとらないと原因の究明、治療方法の開発等に困難をきたすおそれのある疾患
難治度、重症度が高くても、患者数が多かったり、原因・治療法が解明されている疾患は特定疾患には指定されません。
より多くの難治性疾患を対象とするには、制度を抜本的に改革する必要がありますが、難治性疾患治療には高額医療費が集中していますので、相当の予算を必要とします。